FDA одобряет генную терапию для лечения наследственной слепоты, разработанную Университетом Пенсильвании и Детской больницей Филадельфии
Добавить в закладки
Статьи

FDA одобряет генную терапию для лечения наследственной слепоты, разработанную Университетом Пенсильвании и Детской больницей Филадельфии

Сегодня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию, первоначально разработанную исследователями из Пенсильванского университета и Детской больницы Филадельфии (CHOP) для лечения редкой наследственной формы слепоты сетчатки. . Это решение знаменует собой первую в стране генную терапию, одобренную для лечения генетического заболевания, и первую, в которой новый, корректирующий ген вводится непосредственно пациенту.Bennett-Maguire
Жан Беннетт, доктор медицины, и Альберт М. Магуайр, доктор медицины

Терапия, известная как LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec-ryzl), что значительно улучшает зрение у пациентов с подтвержденным биаллельных RPE65 дистрофии сетчатки мутации-ассоциированной. Пациенты с мутациями RPE65 страдают тяжелыми нарушениями зрения в младенчестве или раннем детстве, а к середине жизни становятся полностью слепыми. Ранее у них не было вариантов фармакологического лечения.

Spark Therapeutics, биотехнологическая компания из Филадельфии, созданная в 2013 году CHOP в целях ускорения сроков вывода на рынок новых генных терапий, возглавила клиническую разработку LUXTURNA на поздней стадии и построила в Западной Филадельфии первое лицензированное производственное предприятие в США для генная терапия при лечении наследственного заболевания. Spark был основан на фундаментальном исследовании, проведенном в течение десяти лет Центром клеточной и молекулярной терапии (CCMT) CHOP. Этими усилиями руководили Джин Беннет, доктор медицины, профессор офтальмологии FM Кирби в Медицинской школе Перельмана при Университете Пенсильвании и Институте глаз Шей Пеннс, а также Кэтрин А. Хай, доктор медицины., который руководил CCMT и в настоящее время является президентом Spark и руководителем отдела исследований и разработок. Альберт М. Магуайр, доктор медицины , профессор офтальмологии в Медицинской школе Перельмана и лечащий врач в CHOP, выступал в качестве главного исследователя клинических испытаний, которые привели к сегодняшнему одобрению FDA.

Это одобрение стало кульминацией более чем 25-летних исследований в области врожденной слепоты, проведенных командой супружеских пар Беннеттом и Магуайром в Пенсильвании и ЧОП, начиная с новаторской работы на мышах и собаках.

«Я был свидетелем драматических изменений в зрении пациентов, которые иначе потеряли бы зрение, и рад, что теперь эта терапия изменит жизнь большего числа детей и взрослых», — сказал Беннетт. «Я надеюсь, что путь, который мы прошли с этим исследованием с помощью наших близких и дальних сотрудников, будет полезен другим группам, чтобы другие генные методы лечения могли быть разработаны быстрее и помогли большему количеству людей с другими заболеваниями. ”

Сегодняшняя новость знаменует собой второе одобрение FDA на терапию, разработанную Университетом Пенсильвании / CHOP, за шесть месяцев. В августе персонализированная клеточная терапия, известная как Kymriah ™, была одобрена для лечения запущенного острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых людей.

По оценкам, в Соединенных Штатах насчитывается от 1000 до 2000 пациентов с мутациями RPE65 . Недавно одобренная терапия будет доступна в избранных лечебных центрах по всей стране.

Одноразовая терапия корректирует дефицит, вызванный мутациями в гене RPE65 , который отвечает за производство белков, которые заставляют световые рецепторы работать в сетчатке и возможно зрение. Чтобы восстановить производство этих белков, скорректированные версии гена RPE65 доставляются за одну инъекцию с использованием генно-инженерного доброкачественного аденоассоциированного вируса для переноса генов в сетчатку. В течение нескольких недель зрение пациента может начать улучшаться. FDA рекомендует использовать терапию для пациентов в возрасте от 12 месяцев и старше.




Добавить в избранное Версия для печати
Поделитесь:
Автор: admin
Опубликовано: 26.01.2021

Adblock
detector
  X